Der Antikörper Teplizumab kann bei Menschen mit erhöhtem familiärem Risiko die Entwicklung eines Typ-1-Diabetes verzögern. Darauf deuten Untersuchungen hin. Wie Teplizumab bei Kindern und Jugendlichen mit einem neu diagnostizierten Typ-1-Diabetes wirkt, soll nun in der PROTECT-Studie untersucht werden.
Um den Ausbruch des Typ-1-Diabetes zu verhindern bzw. die Folgen der Erkrankung zu mildern, suchen Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler nach Strategien. „Eine Möglichkeit ist es, Beta-Zellen der Bauchspeicheldrüse vor dem Untergang zu bewahren“, sagt Prof. Dr. Anette-Gabriele Ziegler. Sie ist Direktorin des Instituts für Diabetesforschung (IDF) am Helmholtz Zentrum München, Leiterin der Forschergruppe Diabetes an der Technischen Universität München und Mitglied im Deutschen Zentrum für Diabetesforschung (DZD).
In einer gemeinsamen Studie mit der Yale University New Haven konnten Ziegler und Kollegen zeigen, dass die Zerstörung der Betazellen durch das körpereigene Immunsystem mithilfe von Teplizumab gemindert werden kann*. In der randomisierten, placebokontrollierten doppelblinden Phase II-Studie verzögerte eine 14-tägige intravenöse Gabe von Teplizumab bei Personen mit einem hohen Typ-1-Diabetesrisiko den Ausbruch der Autoimmunerkrankung im Durchschnitt um zwei Jahre. (1)
PROTECT – die neue Studie
In der neuen klinischen Forschungsstudie PROTECT wollen Forschende nun untersuchen, ob das Prüfmedikament Teplizumab** auch bei Kindern und Jugendlichen im Alter von acht bis 17 Jahren mit einem kürzlich diagnostizierten Typ-1-Diabetes den Verlust von Betazellen verlangsamen kann.
An der internationalen Studie beteiligen sich auch DZD-Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler des Universitätsklinikums Carl Gustav Carus, des Paul-Langerhans-Institutes Dresden des Helmholtz Zentrum München und der Medizinischen Fakultät der TU Dresden. Insgesamt sollen 300 Kinder und Jugendliche an Studienzentren in den USA, Kanada und Europa an der randomisierten, placebokontrollierten doppelblinden Phase III Studie untersucht werden. *** Ein Studienzentrum können Interessierte über die Website der Studie finden.
So ist die Studie aufgebaut – zweimalige Gabe von Teplizumab
Die Teilnehmenden erhalten über eine intravenöse Infusion entweder das Prüfmedikament oder ein Scheinmedikament (Placebo). Über einen Zeitraum von zwölf Tagen bekommen sie täglich die jeweilige Infusion. Die Studie besteht aus zwei Zyklen. Nach sechs Monaten erhalten die Probanden daher erneut täglich über einen Zeitraum von zwölf Tagen eine Infusion. Nach 18 Monaten untersuchen die Forschenden u.a. anhand des Langzeitblutzuckerwerts (HbA1c-Wert) und von Blutglukosewerte und der benötigen Menge an künstlichen Insulin, wie das Prüfmedikament wirkt.
„Mit der Studie wollen wir herausfinden, ob die zweimalige Gabe von Teplizumab bei Kindern und Jugendlichen mit neu diagnostizierten Typ-1-Diabetes, die Zerstörung der Betazellen mildern kann und hilft, die Insulin-Produktion länger aufrechtzuerhalten“, erläutert Prof. Dr. Reinhard Berner, PI (Principal Investigator/Hauptprüfer) der Studie und Direktor der Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin am Uniklinikum Dresden.
Mehr Informationen zu Studie finden Sie auch im Internet unter
theprotectstudy.com
* Hintergrund: Auslöser eines Typ-1-Diabetes sind nach heutigem Erkenntnisstand durch bestimmte weiße Blutkörperchen (T-Lymphozyten) vermittelte Autoimmunreaktionen gegen die Insulin-produzierenden Betazellen in der Bauchspeicheldrüse. Die Betazelle wird zerstört und die Insulinproduktion reduziert. Teplizumab bindet an diese T-Lymphozyten und soll so die Zerstörung der Betazellen hindern bzw. vermindern.
** Das Prüfmedikament Teplizumab ist eine Proteinart, die entwickelt wurde, um die Immunantwort des Körpers so zu verändern, dass er vor den durch T1D verursachten Schäden geschützt wird. Teplizumab wird als Prüfmedikament bezeichnet, da es von den Zulassungsbehörden nicht vollständig beurteilt wurde und noch in keinem Land zugelassen wurde. Teplizumab wurde jedoch in vielen klinischen Studien untersucht, einschließlich bei Kindern mit T1D.
*** In der Studie wird die Wirkung des Prüfmedikaments Teplizumab untersucht. Ein Teil der Patienten erhält das Prüfmedikament ein anderer Teil zur Kontrolle ein Scheinmedikament (Placebo). Weder Patient noch Arzt wissen, welcher Teilnehmer der Studie was bekommt. Beide Gruppen werden randomisiert, d.h. hinsichtlich Krankheitsschwere etc. vergleichbar zusammengestellt. In einer Phase-III-Studie werden Arzneimittel an einer größeren Patientengruppe an mehreren Studienstandorten untersucht, um zu sehen, ob sich die Wirksamkeit und die Unbedenklichkeit auch bei vielen unterschiedlichen Patienten bestätigen lässt.
DOI: 10.1056/NEJMoa1902226
