JDRF: weltweite Förderung für die Forschung nach Heilung für Typ-1-Diabetes

Die Juvenile Diabetes Research Foundation (JDRF) ist die größte Wohltätigkeitsorganisation für Diabetes. Die Stiftung ist der weltweit führende gemeinnützige Geldgeber für die Typ-1-Diabetes-Forschung, die auf eine bessere Behandlung, Prävention und Heilung der Erkrankung abzielt.

Die Juvenile Diabetes Research Foundation wurde 1970 gegründet, um Typ-1-Diabetes zu heilen. Seit ihrer Gründung hat die Stiftung mit Sitz in New York über 2,8 Milliarden US-Dollar für die Suche nach Heilungsmöglichkeiten für Typ-1-Diabetes zur Verfügung gestellt. Das ist nur ein kleiner Teil der Arbeit.

Über den Autor

Nach seinem Abschied von der klinischen Medizin in den Ruhestand ist Prof. Dr. med. Thomas Danne seit April dieses Jahres als internationaler Chief Medical Officer für die JDRF tätig.
Zuvor war er von 2001 bis 2024 Chefarzt der Abteilung für Diabetologie, Endokrinologie und Allgemeine Pädiatrie und klinische Forschung am Kinder- und Jugendkrankenhaus auf der Bult in Hannover und hatte eine außerplanmäßige Professur für Kinder- und Jugendmedizin der Medizinischen Hochschule Hannover inne. Zudem ist er seit 2008 Chefredakteur der Zeitschrift Diabetes-Eltern-Journal.

Obwohl durch die Corona-Pandemie die Spendenbereitschaft geringer war als in den Vorjahren, sammelte JDRF International im Finanzjahr 2022 über ihre traditionellen Spendenquellen 184 Millionen US-Dollar. Diese Unterstützung, insbesondere aus den Reihen der Menschen mit Typ-1-Diabetes, hat die Fortschritte in der Forschung maßgeblich beschleunigt und vorangetrieben und damit die Lebensqualität von Menschen mit Typ-1-Diabetes und deren Angehörigen verbessert.

Fünf Jahre, fünf Ziele: in diese Bereiche fließen die Fördermittel der JDRF

Die JDRF erreichen viele Forschungsanfragen. Daher priorisiert ein Fünfjahresplan die Fördermittel der Stiftung für die ausgeschriebenen Einzelprojekte nach den wichtigsten Zielen. Der Plan wird von JDRF-Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftlern erstellt und von einem internationalen Vorstand genehmigt. Die meisten Mitarbeitenden und Vorstandsmitglieder haben einen direkten Bezug zum Typ-1-Diabetes.

In ihrem Fünfjahresplan hat die JDRF sich folgende fünf Zwischenziele gesetzt:

• Entwicklung und Umsetzung einer globalen, universellen Typ-1-Diabetes-Screening-Strategie, die Menschen mit erhöhtem Risiko in der Bevölkerung identifiziert und die diabetische Ketoazidose bei der Diagnose reduziert,
• Beschleunigung der Entwicklung von krankheitsmodifizierenden Therapien, die die Entwicklung und das Fortschreiten von Typ-1-Diabetes verzögern, aufhalten oder umkehren,
• Vorantreiben der Entwicklung von Beta-Zell-Ersatztherapien der ersten Generation, die eine Verringerung des Insulinbedarfs und andere Vorteile nachweisen, möglicherweise unter Einsatz einer lokalen Unterdrückung des Immunsystems,
• Verbesserung der Lebens- und Stoffwechselqualität bei Menschen mit Typ-1-Diabetes; Ziel ist es, die täglichen Belastungen und Komplikationen zu verringern sowie Hindernisse abzubauen, die den Einsatz neu zugelassener, lebensverändernder Behandlungsansätze verhindern,
• Förderung einer Gemeinschaft von Typ-1-Diabetes-Forschern und Klinikern durch Ausbildungsstipendien und Netzwerkaktivitäten sowie Überbrückung der Kluft zwischen Hormonspezialisten, Transplantationschirurgen, Psychologen und Immunologen.

Heilung des Typ-1-Diabetes mit Stammzellen? JDRF finanziert Forschung zur Inselzell-Ersatztherapie mit

Mit der Übernahme der Firma ViaCyte durch Vertex haben sich zwei der größten Unternehmen, die Stammzell-basierte Therapien für Diabetes entwickeln, zusammengeschlossen, um ihre Ressourcen, Technologien und mehr zu bündeln. Die JDRF hat die von beiden Unternehmen seit Anfang der 2000er-Jahre vorangetriebene Stammzellen-Forschung mitfinanziert. Vertex entwickelt nun eine aus Stammzellen gewonnene Inselzell-Ersatztherapie und hat beim Europäischen Diabetes Kongress (EASD) 2023 erste Ergebnisse präsentiert.

Insgesamt haben sechs im Mittel 44-jährige Menschen mit einer Diabetesdauer von 8 bis 47 Jahren und mehr als zwei schweren Hypoglykämien im Jahr vor Stammzell-Transplantation an der VX-880-Studie teilgenommen. Zwei Teilnehmer, die bereits ein Jahr beobachtet werden, benötigen kein Insulin mehr, müssen aber weiterhin das Immunsystem unterdrückende Medikamente nehmen, die eine Abstoßungsreaktion verhindern sollen. Ein weiterer Teilnehmer wurde nach sechs Monaten Insulin-unabhängig.

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Kürzlich wurde jedoch bekannt, dass Vertex die VX-880-Studie nach zwei Todesfällen bei Patienten pausiert hat. Laut einer Erklärung des Unternehmens stand keiner der beiden Todesfälle im Zusammenhang mit VX-880. Das Unternehmen erklärte, dass das bisherige Sicherheitsprofil von VX-880 mit der Immunsuppression, der perioperativen Periode und der medizinischen Vorgeschichte vereinbar ist.

Wenn man bedenkt, dass für eine Inselzell-Transplantation in der Regel nur Personen mit fortgeschrittenen Gesundheitsproblemen unter konventioneller Diabetestherapie in Frage kommen, sind diese traurigen Ereignisse vielleicht nicht völlig überraschend. Natürlich muss man die Prüfung durch die weltweiten Zulassungsbehörden abwarten. Nichtsdestotrotz setzt Vertex eine klinische Studie mit einem anderen Produkt, VX-264, fort, welches dieselben VX-880-Zellen in einer Vorrichtung verkapselt, die eine Immun-Unterdrückung überflüssig machen soll. Trotz dieses jüngsten Rückschlags erscheinen die Aussichten für die Stammzelltherapie weiterhin gut.

Ausblick

Die JDRF tut mehr, als nur die Typ-1-Diabetes-Forschung zu finanzieren. Die Stiftung ist weltweit führend auf dem Gebiet des Typ-1-Diabetes und hat vor, sich in Zukunft vermehrt international zu engagieren. Damit die wissenschaftlichen Fortschritte so schnell wie möglich in den Alltag der Menschen mit Typ-1-Diabetes gelangen, sucht die JDRF die Zusammenarbeit mit allen Beteiligten. Das sind Akteure in der Entwicklung, Zulassung und Erhältlichkeit von Produkten weltweit, einschließlich Unternehmen, Organisationen, Regierungen und anderer Einrichtungen. Hier kann man als Arzt mit langjähriger Erfahrung in der Kinder-Diabetologie die strategischen Prozesse hoffentlich beschleunigen.

Eine Welt ohne Diabetes
Wer mehr über die Projekte der JDRF erfahren oder die Stiftung unterstützen möchte, kann sich unter www.jdrf.org informieren.

Außerhalb der USA ist die JDRF bisher besonders in Kanada, Australien, Israel, den Niederlanden und Großbritannien aktiv. Es bleibt zu hoffen, dass in Zukunft weitere Länder hinzukommen.

von Prof. Dr. Thomas Danne

Original-Beitrag erschienen in: Diabetes-Journal, Ausgabe 5/2024