Juvenile Diabetes Research Foundation (JDRF): Weltweite Forschungsförderung in der Diabetologie

Die amerikanische Juvenile Diabetes Research Foundation (JDRF) mit Sitz in New York ist die größte Wohltätigkeitsorganisation für Diabetes. Die JDRF ist der weltweit führende gemeinnützige Geldgeber zur Forschungsförderung in der Diabetologie – vornehmlich, um Typ-1-Diabetes zu heilen, zu behandeln und zu verhindern. Nach seinem Abschied von der klinischen Medizin im Kinder- und Jugendkrankenhaus Auf der Bult in den Ruhestand wird DEJ-Chefredakteur Thomas Danne in Teilzeit als internationaler Chief Medical Officer für die JDRF tätig sein.

Organisation von Betroffenen

Die Juvenile Diabetes Research Foundation (JDRF) wurde 1970 gegründet, um Typ-1-Diabetes zu heilen. Seit ihrer Gründung hat die JDRF über 2,8 Milliarden Dollar für die Suche nach Heilungsmöglichkeiten für Typ-1-Diabetes zur Verfügung gestellt. Das ist nur ein kleiner Teil der Arbeit.

Obwohl durch die Corona-Pandemie die Spendenbereitschaft geringer war als in den Vorjahren, sammelte JDRF International im Finanzjahr 2022 über ihre traditionellen Spendenquellen 184 Millionen US-Dollar. Diese Unterstützung, insbesondere aus den Reihen der Menschen mit Typ-1-Diabetes, hat die Fortschritte in der Forschung maßgeblich beschleunigt und vorangetrieben und damit die Lebensqualität von Menschen mit Typ-1-Diabetes und deren Angehörigen verbessert.

Die JDRF erreichen viele Forschungsanfragen. Daher priorisiert ein Fünfjahresplan die Fördermittel der Stiftung nach den wichtigsten Zielen. Der Plan wird von JDRF-Wissenschaftlern erstellt und von einem internationalen Vorstand genehmigt. Die meisten Mitarbeiter und Vorstandsmitglieder haben einen direkten Bezug zum Typ-1-Diabetes.

Fünf Jahre, fünf Ziele

Die JDRF hat sich fünf Zwischenziele für die nächsten fünf Jahre gesetzt. Die ausgeschriebenen Einzelprojekte werden somit fünf übergeordneten Zielen zugeordnet:

• Entwicklung und Umsetzung einer globalen, universellen Typ-1-Diabetes-Screening-Strategie, die Menschen mit erhöhtem Risiko in der Bevölkerung identifiziert und die diabetische Ketoazidose bei der Diagnose reduziert.
• Beschleunigung der Entwicklung von krankheitsmodifizierenden Therapien, die die Entwicklung und das Fortschreiten von Typ-1-Diabetes verzögern, aufhalten oder umkehren.
• Vorantreiben der Entwicklung von Betazell-Ersatztherapien der ersten Generation, die eine Verringerung des Insulinbedarfs und andere Vorteile nachweisen, möglicherweise unter Einsatz einer lokalen Unterdrückung des Immunsystems.
• Verbesserung der Lebens- und Stoffwechselqualität bei Menschen mit Typ-1-Diabetes. Ziel ist es, die täglichen Belastungen und Komplikationen zu verringern sowie Hindernissen abzubauen, die den Einsatz neu zugelassener, lebensverändernder Behandlungsansätze verhindern.
• Förderung einer Gemeinschaft von Typ-1-Diabetes-Forschern und Klinikern durch Ausbildungsstipendien und Netzwerkaktivitäten sowie Überbrückung der Kluft zwischen Hormonspezialisten, Transplantationschirurgen, Psychologen und Immunologen.

Heilung mit Stammzellen?

Mit der Übernahme der Firma ViaCyte durch Vertex haben sich zwei der größten Unternehmen, die Stammzell-basierte Therapien für Diabetes entwickeln, zusammengeschlossen, um ihre Ressourcen, Technologien und mehr zu bündeln. Die JDRF hat die von beiden Unternehmen seit Anfang der 2000er-Jahre vorangetriebene Stammzellen-Forschung mitfinanziert. Vertex entwickelt nun eine aus Stammzellen gewonnene Inselzell-Ersatztherapie und hat beim Europäischen Diabetes Kongress (EASD) 2023 erste Ergebnisse präsentiert.

Insgesamt haben sechs im Mittel 44-jährige Menschen mit einer Diabetesdauer von 8 bis 47 Jahren und mehr als zwei schweren Hypoglykämien im Jahr vor Stammzell-Transplantation an der VX-880-Studie teilgenommen. Zwei Teilnehmer, die bereits ein Jahr beobachtet werden, benötigen kein Insulin mehr, müssen aber weiterhin das Immunsystem unterdrückende Medikamente nehmen, die eine Abstoßungsreaktion verhindern sollen. Ein weiterer Teilnehmer wurde nach sechs Monaten Insulin-unabhängig.

Ist Stammzelltherapie sicher?

Kürzlich wurde jedoch bekannt, dass Vertex die VX-880-Studie nach zwei Todesfällen bei Patienten pausiert hat. Laut einer Erklärung des Unternehmens stand keiner der beiden Todesfälle im Zusammenhang mit VX-880. Das Unternehmen erklärte, dass das bisherige Sicherheitsprofil von VX-880 mit der Immunsuppression, der perioperativen Periode und der medizinischen Vorgeschichte vereinbar ist.

Wenn man bedenkt, dass für eine Inselzell-Transplantation in der Regel nur Personen mit fortgeschrittenen Gesundheitsproblemen unter konventioneller Diabetestherapie in Frage kommen, sind diese traurigen Ereignisse vielleicht nicht völlig überraschend. Natürlich muss man die Prüfung durch die weltweiten Zulassungsbehörden abwarten. Nichtsdestotrotz setzt Vertex eine klinische Studie mit einem anderen Produkt, VX-264, fort, welches dieselben VX-880-Zellen in einer Vorrichtung verkapselt, die eine Immun-Unterdrückung überflüssig machen soll. Trotz dieses jüngsten Rückschlags erscheinen die Aussichten für die Stammzelltherapie weiterhin gut.

Ausblick

Die JDRF tut mehr, als nur die Typ-1-Diabetes-Forschung zu finanzieren. Die Stiftung ist weltweit führend auf dem Gebiet des Typ-1-Diabetes und hat vor, sich in Zukunft vermehrt international zu engagieren. Damit die wissenschaftlichen Fortschritte so schnell wie möglich in den Alltag der Menschen mit Typ-1-Diabetes gelangen, sucht die JDRF die Zusammenarbeit mit allen Beteiligten. Das sind Akteure in der Entwicklung, Zulassung und Erhältlichkeit von Produkten weltweit, einschließlich Unternehmen, Organisationen, Regierungen und anderer Einrichtungen.

Hier kann man als Arzt mit langjähriger Erfahrung in der Kinderdiabetologie die strategischen Prozesse hoffentlich beschleunigen. Außerhalb der USA ist die JDRF bisher besonders in Kanada, Australien, Israel, den Niederlanden und Großbritannien aktiv. Es bleibt zu hoffen, dass in Zukunft weitere Länder hinzukommen.

von Prof. Dr. med. Thomas Danne

Prof. Dr. med. Thomas Danne ist Facharzt für Kinder- und Jugendmedizin und Diabetologe. Er war Chefarzt der Klinik für Pädiatrische Diabetologie am Kinderkrankenhaus Auf der Bult (Hannover) und ist seit April 2024 Chief Medical Officer International bei Breakthrough T1D. Er hat über 300 wissenschaftliche Publikationen veröffentlicht.

Erschienen in: Diabetes-Eltern-Journal, 2024; 12 (1) Seite 6-7